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FDA批准 larotrectinib 用于NTRK基因融合的实体肿瘤

      2018年11月26日,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)加速批准了 larotrectinib (VITRAKVI, Loxo Oncology Inc.和Bayer)用于成人和儿童实体肿瘤患者。该肿瘤具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的特征,而且没有已知获得性耐药突变,也可用于已经转移或手术切除可能导致严重后果,以及没有令人满意的替代治疗方法或在治疗后癌症仍然有进展的患者。  

  这是FDA批准的第二种组织不确定性(tissue-agnostic)癌症的治疗药物。所谓组织不确定(Tissue-agnostic)类癌症药物,是指不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症,而是以生物标志物进行划分的药物。

 对55名无法切除或已转移的实体瘤患者,进行了NTRK基因融合的疗效评估,其中12例患者年龄小于18岁。总共有12种癌症类型,包括最常见的唾液腺肿瘤(22%)、软组织肉瘤(20%)、婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。

 总有效率(ORR)为75% (95% CI: 61% 85%),其中完全应答占22%,部分应答占53%。在停止数据采集时,没有达到响应的中值持续时间。73%的患者反应持续时间为6个月或更长,63%的患者反应持续时间为9个月或更长,39%的患者反应持续时间为12个月或更长。

  larotrectinib的安全性在三个临床试验的176名患者中进行了评估,其中包括44名儿童患者。larotrectinib最常见的不良反应(≥20%)是疲劳、恶心、眩晕、呕吐、增加AST,咳嗽、ALT增加,便秘和腹泻。

  FDA局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)医学博士说:“今天的批准标志着治疗癌症的方法又向前迈进了一步,这种方法是基于癌症的肿瘤基因,而不是根据其在体内的原发部位。这种新的位点不可知肿瘤疗法并不针对特定身体器官产生的癌症,比如乳腺癌或结肠癌。它的批准反映了生物标志物在指导药物开发和更有针对性地提供药物方面的应用进展。我们现在有能力确保正确的病人在正确的时间得到正确的治疗。这种类型的药物开发项目,招募不同肿瘤但有共同基因突变的患者,在十年前是不可能的,因为我们对这种癌症突变知之甚少。通过我们突破性的治疗手段和加速审批流程,我们支持精准肿瘤药物开发的创新,以及针对癌症患者的更有针对性和更有效的治疗方法的发展。尤其是在儿童癌症方面。我们致力于继续推进一个更现代的临床试验研究,在我们对癌症等疾病的潜在生物学理解不断加深的基础上,支持跨疾病类型的更有针对性的创新”。

(常彦家园翻译自FDA网站,转载请注明出处)

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